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尽管此次新药研发取得了突破性进展，但罕见病治疗仍面临诸多挑战。罕见病种类繁多，每种疾病的发病机制和治疗方法各不相同，需要针对性地进行研究和开发。罕见病药物的研发成本高昂，如何降低研发成本、提高药物可及性，是未来需要解决的重要问题。此外，罕见病的早期诊断和预防也是未来研究的重点方向。
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